Un recente studio condotto dalla European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) ha analizzato i risultati del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) su pazienti affetti da trombocitopenia amegacariocitica congenita (CAMT), una rara malattia ereditaria che porta all’insufficienza midollare.<\/p>\n
La maggior parte delle cellule staminali utilizzate proveniva dal midollo osseo, con altre fonti incluse il sangue periferico e il sangue cordonale non correlato. I trapianti sono stati eseguiti principalmente con donatori HLA-compatibili, sia familiari che non, utilizzando un regime di condizionamento basato sul busulfano.<\/p>\n
La profilassi per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) \u00e8 stata eseguita principalmente con ciclosporina e metotrexato (53%). I risultati a lungo termine mostrano una sopravvivenza libera da malattia (DFS) a 6 anni del 66,9% e una sopravvivenza globale (OS) dell’85,6%. Tuttavia, il 25% dei pazienti ha sperimentato un fallimento del trapianto, e il 17% ha necessitato di un secondo intervento. Il tasso di mortalit\u00e0 legata al trapianto (TRM) \u00e8 stato dell’8%.<\/p>\n
In conclusione, sebbene il trapianto di cellule staminali rappresenti una terapia promettente per molti pazienti con CAMT, persistono sfide legate al fallimento del trapianto. Ulteriori ricerche potrebbero contribuire a migliorare i tassi di successo e a ridurre i rischi associati a questo trattamento.<\/p>\n
Fonte : <\/strong>Aldebert C, Fahd M, Galimard JE, et al. Outcomes of patients undergoing allogeneic haematopoietic stem cell transplantation for congenital amegakaryocytic thrombocytopenia; a study on behalf of the PDWP of the EBMT.\u00a0Bone Marrow Transplant<\/em>. Published online September 18, 2024. doi:10.1038\/s41409-024-02416-x<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un recente studio evidenzia come il trapianto di cellule staminali sia una terapia promettente per la trombocitopenia amegacariocitica, con una sopravvivenza del 66,9% a 6 anni.<\/p>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":1803,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"rank_math_lock_modified_date":false,"footnotes":""},"categories":[184],"tags":[],"class_list":["post-1802","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1802"}],"collection":[{"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1802"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1802\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1803"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1802"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1802"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/sscb-stembiotech.ch\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1802"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}