La spina bifida<\/strong> \u00e8 un difetto del tubo neurale: nelle prime settimane di gravidanza la colonna vertebrale del feto non si chiude completamente. Le forme sono diverse, dalla spina bifida occulta, spesso priva di sintomi, alla mielomeningocele<\/strong>, la pi\u00f9 grave.<\/p>\n Nella mielomeningocele il midollo spinale resta esposto all’ambiente intrauterino. Il danno che ne deriva \u00e8 duplice:<\/p>\n \u00c8 la componente secondaria a rendere sensato intervenire prima della nascita: meno tempo di esposizione significa, almeno in teoria, meno danno al tessuto nervoso.<\/p>\n La chirurgia fetale<\/strong> chiude la lesione in utero e riduce cos\u00ec l’esposizione del midollo. Lo studio di riferimento \u00e8 il MOMS (Management of Myelomeningocele Study<\/em>), pubblicato sul New England Journal of Medicine<\/em> nel 2011. Rispetto all’intervento dopo la nascita, la riparazione prenatale ha ridotto il ricorso alla derivazione per l’idrocefalo e migliorato gli esiti motori, a fronte di un rischio pi\u00f9 alto di parto pretermine e di complicanze uterine per la madre.<\/p>\n Oggi la chirurgia fetale \u00e8 uno standard clinico in centri selezionati. Una quota significativa di bambini, per\u00f2, nasce comunque con disabilit\u00e0 motorie residue. Da qui la domanda alla base del trial CuRe: si pu\u00f2 fare di pi\u00f9 durante lo stesso intervento?<\/p>\n I ricercatori della University of California, Davis<\/strong> sono partiti da un’osservazione: se una parte del danno \u00e8 di natura infiammatoria e degenerativa, aggiungere alla chiusura chirurgica un elemento neuroprotettivo<\/strong> potrebbe migliorare il risultato.<\/p>\n Il legame tra spina bifida e cellule staminali, in questo studio, non riguarda quindi la ricostruzione del midollo, ma la sua protezione nel momento pi\u00f9 delicato.<\/p>\n La scelta \u00e8 caduta sulle PMSC<\/strong>, cellule staminali mesenchimali di origine placentare<\/strong> provenienti da donatore. Gli studi preclinici ne hanno documentato tre caratteristiche utili in questo contesto:<\/p>\n L’aspetto tecnicamente pi\u00f9 interessante \u00e8 il modo di somministrazione. Le cellule non sono state infuse, ma seminate su una matrice extracellulare<\/strong>: un’impalcatura biologica gi\u00e0 usata in neurochirurgia come innesto per la dura madre. Il risultato \u00e8 un vero e proprio cerotto cellulare.<\/p>\n Il cerotto \u00e8 stato applicato direttamente sul midollo spinale esposto durante l’intervento, eseguito intorno alla 25\u00aa settimana di gestazione<\/strong>. Le cellule restano cos\u00ec nel punto in cui il loro effetto paracrino, cio\u00e8 l’azione delle molecole che rilasciano, pu\u00f2 agire sul tessuto nervoso.<\/p>\n Lo studio, registrato su ClinicalTrials.gov<\/a>, ha coinvolto sei pazienti in gravidanza<\/strong>. Come ogni studio di fase 1, aveva come obiettivo primario la sicurezza e la fattibilit\u00e0, non l’efficacia. I punti chiave:<\/p>\n Gli ultimi due dati vanno letti con cautela. Lo studio non aveva un gruppo di controllo e la risoluzione dell’erniazione si osserva anche dopo la sola chirurgia fetale: per ora non \u00e8 possibile attribuirla alle cellule.<\/p>\n Visti i risultati dei primi sei casi, il comitato di monitoraggio e la FDA hanno autorizzato la prosecuzione dello studio in una fase 1\/2a<\/strong> con 35 nuove pazienti. Come comunicato dalla UC Davis Health<\/a>, i bambini saranno seguiti fino ai 6 anni di et\u00e0, per valutare la sicurezza a lungo termine e i primi segnali sulla funzione motoria, vescicale e intestinale.<\/p>\n \u00c8 in questa fase che si potr\u00e0 capire se le cellule migliorano davvero gli esiti funzionali rispetto alla sola chirurgia. I dati attuali non lo dimostrano ancora, e sarebbe scorretto presentarli cos\u00ec. Dimostrano che la procedura \u00e8 realizzabile e sicura: il presupposto necessario perch\u00e9 la domanda sull’efficacia possa essere posta.<\/p>\n Nota importante. <\/strong>Le applicazioni descritte appartengono all’ambito della ricerca clinica e non costituiscono terapie approvate nella pratica corrente. Nessuna informazione riportata va intesa come indicazione medica.<\/p>\n Il trial CuRe riguarda la placenta<\/strong>, la terza fonte di cellule staminali perinatali accanto al sangue e al tessuto del cordone ombelicale. \u00c8 la meno conosciuta dal grande pubblico e, per numero di studi attivi, la pi\u00f9 recente: circa 24 studi clinici<\/strong> in corso secondo le rilevazioni su ClinicalTrials.gov, contro i 217 sul sangue cordonale e i 313 sul tessuto.<\/p>\n SSCB conserva tutte e tre le tipologie. La ragione \u00e8 semplice e la ricerca la conferma anno dopo anno: fonti diverse contengono popolazioni cellulari diverse, con profili applicativi che non si sovrappongono.<\/p>\n Vuoi conoscere le differenze fra sangue cordonale, tessuto cordonale e placenta?<\/strong> Leggi il nostro approfondimento dedicato.<\/a><\/p>\n \u00c8 il primo studio clinico nell’uomo che ha aggiunto cellule staminali mesenchimali placentari alla chirurgia fetale per la mielomeningocele, la forma pi\u00f9 grave di spina bifida. \u00c8 condotto dalla University of California, Davis e i risultati di fase 1 sono stati pubblicati su The Lancet<\/em> nel 2026.<\/p>\n No. L’impiego di cellule staminali nella spina bifida \u00e8 oggi oggetto di ricerca clinica e non \u00e8 una terapia approvata. La fase 1 del trial CuRe ha valutato sicurezza e fattibilit\u00e0; l’efficacia sar\u00e0 studiata nelle fasi successive.<\/p>\n In utero, in genere prima della 26\u00aa settimana di gestazione, in centri specializzati e dopo aver verificato i criteri di idoneit\u00e0 di madre e feto. Nel trial CuRe l’intervento \u00e8 stato eseguito intorno alla 25\u00aa settimana.<\/p>\n Negli studi preclinici le cellule staminali mesenchimali placentari hanno mostrato propriet\u00e0 neuroprotettive e antinfiammatorie e la capacit\u00e0 di secernere fattori di crescita utili al tessuto nervoso. Per questo sono state scelte per proteggere il midollo esposto durante l’intervento.<\/p>\n \u00c8 la prima fase della sperimentazione clinica sull’uomo. Coinvolge pochi pazienti e serve a verificare che un trattamento sia sicuro e praticabile, non a dimostrarne l’efficacia, che viene valutata nelle fasi successive.<\/p>\n Fonti<\/strong><\/p>\n Farmer DL, Kumar P, Reynolds E, et al. Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study<\/a>.<\/em> Lancet. 2026;407:867-75. [link esterno \u2192 pagina dell’articolo su The Lancet]<\/p>\n\n
Chirurgia fetale per la spina bifida: il punto di partenza<\/h2>\n
Spina bifida e cellule staminali: l’ipotesi del trial CuRe<\/h2>\n
Perch\u00e9 proprio le staminali placentari<\/h3>\n
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Il \u00abcerotto\u00bb rigenerativo applicato sul midollo<\/h3>\n
Trial CuRe: i risultati della fase 1<\/h2>\n
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Cosa aspettarsi dalla fase 1\/2a<\/h2>\n
Perch\u00e9 SSCB segue la ricerca sulle staminali placentari<\/h2>\n
Domande frequenti su spina bifida e cellule staminali<\/h2>\n
Che cos’\u00e8 il trial CuRe?<\/h3>\n
Le cellule staminali sono gi\u00e0 una terapia per la spina bifida?<\/h3>\n
Quando si esegue la chirurgia fetale per la spina bifida?<\/h3>\n
Perch\u00e9 usare le cellule staminali della placenta?<\/h3>\n
Cosa significa che uno studio \u00e8 di fase 1?<\/h3>\n