Cellules souches du cordon ombilical et GvHD : de nouveaux espoirs grâce à un essai clinique

Le défi de la GvHD

La maladie du greffon contre l’hôte (GvHD) est l’une des complications les plus graves d’une greffe allogénique de cellules souches.
Sa forme aiguë et résistante aux corticoïdes (aGvHD réfractaire) est particulièrement dangereuse, souvent mortelle et difficile à traiter avec les thérapies classiques.

Les cellules souches mésenchymateuses du cordon (hUC-MSCs)

Les MSCs sont des cellules souches adultes dotées de puissantes propriétés immunomodulatrices, capables de réguler la réponse immunitaire et de réduire l’inflammation.
Celles dérivées du cordon ombilical présentent plusieurs atouts :

  • Faible immunogénicité : risque de rejet réduit.

  • Source jeune : tissu néonatal, sans altérations liées à l’âge ou à la maladie.

  • Disponibilité immédiate : peuvent être cryoconservées et utilisées « prêtes à l’emploi », sans attendre de donneur compatible.

L’essai clinique : des résultats encourageants

Un essai multicentrique de phase Ib/IIa, publié en 2025 dans Stem Cell Research & Therapy, a évalué la sécurité et l’efficacité des hUC-MSCs chez 25 patientes atteintes d’aGvHD réfractaire aux corticoïdes.

  • Traitement : 6 perfusions intraveineuses en 3 semaines, avec trois dosages différents.

  • Sécurité : aucune toxicité grave liée au traitement ; seulement des effets secondaires légers et transitoires.

  • Efficacité : en 28 jours, 80 % des patientes ont répondu positivement, dont 40 % en rémission complète.

  • Survie : au bout d’un an, le taux de survie globale atteignait 74 %.

  • Améliorations observées dans les principaux organes touchés par la GvHD : peau, tube digestif et foie.

Implications cliniques et valeur de la conservation

Ces résultats confirment que les MSCs issues du cordon ombilical sont non seulement sûres, mais peuvent aussi représenter une ressource vitale dans des contextes cliniques complexes comme la GvHD.

La conservation du sang et du tissu du cordon ombilical — proposée par Swiss Stem Cells Biotech — prend donc tout son sens : préserver aujourd’hui, c’est garantir demain une réserve biologique unique, déjà au centre de thérapies innovantes en immunologie et en médecine régénérative.

Référence
Zhao Y et al. Salvage treatment of steroid-refractory acute GVHD with the off-the-shelf product of human umbilical cord mesenchymal stromal cells: a multicenter, open label, phase Ib/IIa trial.
Stem Cell Research & Therapy. 2025;16:345. https://doi.org/10.1186/s13287-025-04446-8

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