Spina bifida et cellules souches : pour la première fois, la recherche est entrée au bloc opératoire avant la naissance. L’essai CuRe, publié dans The Lancet en février 2026, a ajouté un patch de cellules souches mésenchymateuses placentaires à la chirurgie fœtale de la myéloméningocèle. Les résultats de phase 1 indiquent que la procédure est sûre et réalisable. Son efficacité reste en revanche à démontrer.
Qu’est-ce que le spina bifida et pourquoi la myéloméningocèle en est la forme la plus grave
Le spina bifida est une anomalie de fermeture du tube neural : au cours des premières semaines de grossesse, la colonne vertébrale du fœtus ne se ferme pas complètement. Il en existe plusieurs formes, du spina bifida occulta, souvent sans symptômes, à la myéloméningocèle, la plus grave.
Dans la myéloméningocèle, la moelle épinière reste exposée à l’environnement intra-utérin. Les lésions qui en résultent sont de deux ordres :
- les lésions primaires, liées à l’absence de fermeture anatomique de la structure ;
- les lésions secondaires, causées par le traumatisme mécanique et chimique d’une exposition prolongée au liquide amniotique pendant la grossesse.
C’est cette composante secondaire qui justifie une intervention avant la naissance : moins de temps d’exposition signifie, du moins en théorie, moins de dommages au tissu nerveux.
Chirurgie fœtale du spina bifida : le point de départ
La chirurgie fœtale ferme la lésion in utero et réduit ainsi l’exposition de la moelle. L’étude de référence est MOMS (Management of Myelomeningocele Study), publiée dans le New England Journal of Medicine en 2011. Par rapport à l’intervention après la naissance, la réparation prénatale a réduit le recours à une dérivation pour l’hydrocéphalie et amélioré les résultats moteurs, au prix d’un risque plus élevé d’accouchement prématuré et de complications utérines pour la mère.
Aujourd’hui, la chirurgie fœtale est un standard clinique dans des centres sélectionnés. Une part importante des enfants naît pourtant avec des séquelles motrices. D’où la question à l’origine de l’essai CuRe : peut-on faire davantage au cours de la même intervention ?
Spina bifida et cellules souches : l’hypothèse de l’essai CuRe
Les chercheurs de l’Université de Californie à Davis sont partis d’un constat : si une partie des lésions est de nature inflammatoire et dégénérative, ajouter un élément neuroprotecteur à la fermeture chirurgicale pourrait améliorer le résultat.
Dans cette étude, le lien entre spina bifida et cellules souches ne concerne donc pas la reconstruction de la moelle, mais sa protection au moment le plus délicat.
Pourquoi des cellules souches placentaires
Le choix s’est porté sur les PMSC, des cellules souches mésenchymateuses d’origine placentaire issues de donneuses. Les études précliniques ont documenté trois caractéristiques utiles dans ce contexte :
- des capacités neuroprotectrices ;
- une action anti-inflammatoire ;
- la sécrétion de facteurs de croissance qui soutiennent l’intégrité du tissu nerveux.
Le « patch » régénératif appliqué sur la moelle
L’aspect technique le plus intéressant est le mode d’administration. Les cellules n’ont pas été injectées, mais ensemencées sur une matrice extracellulaire : un support biologique déjà utilisé en neurochirurgie comme substitut de dure-mère. Le résultat est un véritable patch cellulaire.
Le patch a été appliqué directement sur la moelle épinière exposée pendant l’intervention, réalisée vers 25 semaines d’aménorrhée. Les cellules restent ainsi à l’endroit où leur effet paracrine, c’est-à-dire l’action des molécules qu’elles libèrent, peut agir sur le tissu nerveux.
Essai CuRe : les résultats de la phase 1
L’étude, enregistrée sur ClinicalTrials.gov, a porté sur six patientes enceintes. Comme toute étude de phase 1, elle avait pour objectif principal la sécurité et la faisabilité, et non l’efficacité. Les points clés :
- Sécurité. Aucun effet indésirable attribuable aux cellules souches, ni chez les mères ni chez les nouveau-nés.
- Cicatrisation des sites opératoires. À la naissance, les zones réparées étaient intactes, sans infection, fuite de liquide céphalo-rachidien ni croissance de tissu anormal : un résultat qui n’allait pas de soi avec l’implantation de cellules capables de proliférer.
- Résultat neurologique. Chez tous les nouveau-nés, l’IRM postnatale a montré la résolution de la hernie du rhombencéphale, le déplacement vers le bas du cervelet et du tronc cérébral typique de la malformation de Chiari de type II associée au spina bifida.
- Hydrocéphalie. Aucun nouveau-né n’a eu besoin d’une dérivation pour hydrocéphalie avant sa sortie de l’hôpital.
Ces deux derniers résultats sont à interpréter avec prudence. L’étude ne comportait pas de groupe témoin, et la résolution de la hernie s’observe aussi après la seule chirurgie fœtale : à ce stade, elle ne peut pas être attribuée aux cellules.
Ce qu’il faut attendre de la phase 1/2a
Au vu des résultats des six premiers cas, le comité de surveillance et la FDA ont autorisé la poursuite de l’étude en phase 1/2a avec 35 nouvelles patientes. Comme l’a annoncé UC Davis Health, les enfants seront suivis jusqu’à l’âge de 6 ans afin d’évaluer la sécurité à long terme et les premiers signaux sur les fonctions motrice, vésicale et intestinale.
C’est dans cette phase que l’on pourra savoir si les cellules améliorent réellement les résultats fonctionnels par rapport à la chirurgie seule. Les données actuelles ne le démontrent pas encore, et il serait incorrect de les présenter ainsi. Elles montrent que la procédure est réalisable et sûre : la condition nécessaire pour que la question de l’efficacité puisse être posée.
Note importante. Les applications décrites relèvent de la recherche clinique et ne constituent pas des thérapies approuvées dans la pratique courante. Aucune information présentée ne doit être considérée comme un avis médical.
Pourquoi SSCB suit la recherche sur les cellules souches placentaires
L’essai CuRe concerne le placenta, la troisième source de cellules souches périnatales aux côtés du sang et du tissu du cordon ombilical. C’est la moins connue du grand public et, par nombre d’études actives, la plus récente : environ 24 études cliniques en cours selon les relevés de ClinicalTrials.gov, contre 217 sur le sang de cordon et 313 sur le tissu.
SSCB conserve ces trois sources. La raison est simple, et la recherche la confirme année après année : des sources différentes contiennent des populations cellulaires différentes, aux profils d’application qui ne se recoupent pas.
Vous voulez connaître les différences entre sang de cordon, tissu de cordon et placenta ? Lisez notre article dédié.
Questions fréquentes : spina bifida et cellules souches
Qu’est-ce que l’essai CuRe ?
C’est la première étude clinique chez l’humain à avoir ajouté des cellules souches mésenchymateuses placentaires à la chirurgie fœtale de la myéloméningocèle, la forme la plus grave de spina bifida. Elle est menée par l’Université de Californie à Davis et ses résultats de phase 1 ont été publiés dans The Lancet en 2026.
Les cellules souches sont-elles déjà un traitement du spina bifida ?
Non. L’utilisation de cellules souches dans le spina bifida fait aujourd’hui l’objet de recherches cliniques et n’est pas une thérapie approuvée. La phase 1 de l’essai CuRe a évalué la sécurité et la faisabilité ; l’efficacité sera étudiée dans les phases suivantes.
Quand la chirurgie fœtale du spina bifida est-elle réalisée ?
In utero, en général avant 26 semaines d’aménorrhée, dans des centres spécialisés et après vérification des critères d’éligibilité de la mère et du fœtus. Dans l’essai CuRe, l’intervention a eu lieu vers 25 semaines.
Pourquoi utiliser des cellules souches du placenta ?
Dans les études précliniques, les cellules souches mésenchymateuses placentaires ont montré des propriétés neuroprotectrices et anti-inflammatoires ainsi que la capacité de sécréter des facteurs de croissance utiles au tissu nerveux. C’est pourquoi elles ont été choisies pour protéger la moelle exposée pendant l’intervention.
Que signifie qu’une étude est de phase 1 ?
‘est la première phase des essais cliniques chez l’humain. Elle implique peu de patients et vise à vérifier qu’un traitement est sûr et praticable, et non à en démontrer l’efficacité, évaluée lors des phases suivantes.
Sources
Farmer DL, Kumar P, Reynolds E, et al. Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study. Lancet. 2026;407:867-75.
