Une nouvelle approche thérapeutique a été testée avec succès pour la première fois au monde: elle consiste à infuser des cellules souches hépatiques saines aux nouveau-nés souffrant de graves troubles génétiques du métabolisme.
La nouvelle stratégie thérapeutique – une sorte de « mini–transplantation » non invasive – a été menée en Italie, à l’hôpital Regina Margherita de Turin, par l’équipe du Dr Marco Spada, directeur de la Pédiatrie et du Centre Régional pour le traitement des maladies métaboliques, en collaboration avec d’autres professionnels de la santé et instituts impliqués dans l’expérimentation.
L’étude concerne «les nouveau-nés qui naissent avec de graves maladies génétiques – ils manquent généralement d’une protéine pour le métabolisme – et qui risquent le coma néonatal: pour cette raison, ils doivent être stabilisés dans les premiers jours de leur vie et ensuite être emmenés à une greffe du foie, qui ne peut être effectuée avant le sixième mois», explique Dr Spada. Trois nouveau-nés ont déjà subi le traitement avec succès: «Grâce à cet essai, qui a eu lieu avant 3 mois de vie, nous avons pu les stabiliser. Et la transplantation peut avoir lieu lorsqu’ils sont plus grands», poursuit Dr Spada.
L’étude a été publiée dans la revue Stem Cell Reviews and Reports, et rend compte des excellents résultats obtenus lors de la phase I de la procédure, consistant à infuser des cellules souches hépatiques saines directement dans le foie des trois nouveau-nés à l’aide d’une aiguille guidée par échographie.
Les maladies métaboliques qui touchent les nouveau-nés, mettant en danger leur vie et leur croissance, sont au nombre de trois cents environ. C’est pourquoi les cliniciens prévoient de poursuivre l’expérimentation de cette nouvelle thérapie et de lancer l’étude de phase II, qui permettra d’impliquer d’autres établissements et professionnels de la santé dans toute l’Europe et, surtout, d’évaluer les effets du traitement par cellules souches sur un échantillon plus large de patients.
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