Nabelschnurblut-Transplantation: Wie die Forschung die Erholungszeit verkürzen will

Nabelschnurblut wird seit über dreissig Jahren für Transplantationen eingesetzt, und doch wird weiter daran geforscht. Die Nabelschnurblut-Transplantation ist eine etablierte Behandlung, hat aber eine bekannte Schwachstelle: Die Zellen brauchen Zeit, um anzuwachsen, und in dieser Zeit sind die Betroffenen anfälliger für Infektionen.

Im April 2026 veröffentlichte das Journal of Clinical Oncology eine Studie, die genau diese Schwachstelle mit einem experimentellen Produkt angeht: Dilanubicel. Um die Bedeutung einzuordnen, lohnt sich ein Schritt zurück: Wofür wird Nabelschnurblut heute verwendet, warum kann die Erholung lange dauern und welche Lösungen sind bereits zugelassen?

Wofür Nabelschnurblut heute verwendet wird

Das Blut, das nach der Geburt in Nabelschnur und Plazenta zurückbleibt, ist reich an Blutstammzellen, also an denselben Zellen, die im Knochenmark das Blut bilden. Deshalb kann es das Knochenmark als Zellquelle für eine Transplantation ersetzen.

Die erste Nabelschnurblut-Transplantation fand im Oktober 1988 in Paris statt. Behandelt wurde ein Kind mit Fanconi-Anämie, einer seltenen Erkrankung des Knochenmarks: Es erhielt das bei der Geburt gewonnene Nabelschnurblut eines passenden Geschwisters. Laut einer 2020 veröffentlichten Übersichtsarbeit wurden seither weltweit über 40’000 solcher Transplantationen durchgeführt, bei Kindern und Erwachsenen.

Heute ist die Nabelschnurblut-Transplantation eine etablierte Behandlung bei einigen schweren Bluterkrankungen wie Leukämien und myelodysplastischen Syndromen sowie bei einigen erblichen Erkrankungen des Knochenmarks. Sie kommt vor allem dann zum Einsatz, wenn keine passende erwachsene Spenderin und kein passender erwachsener Spender zur Verfügung stehen, auch weil Nabelschnurblut eine weniger strenge genetische Übereinstimmung (HLA) erfordert.

Blutstammzellen: Was ist das?

Blutstammzellen können sich selbst erneuern und alle Arten von Blutzellen bilden: rote und weisse Blutkörperchen sowie Blutplättchen. Nach der Transplantation gelangen sie ins Knochenmark und beginnen innerhalb weniger Wochen, neues Blut zu bilden. Diesen Vorgang nennt man Anwachsen (Engraftment).

Wenn von Stammzellen aus der Nabelschnur die Rede ist, lohnt sich eine Unterscheidung. Das Nabelschnurblut enthält vor allem Blutstammzellen, das Nabelschnurgewebe dagegen mesenchymale Zellen, die sich in Art und Einsatz unterscheiden und heute vor allem in der Forschung untersucht werden. Dieser Beitrag befasst sich nur mit den Blutstammzellen.

Die Grenze der Nabelschnurblut-Transplantation: wenige Zellen, langsameres Anwachsen

Eine Einheit Nabelschnurblut enthält oft nur wenige Stammzellen, was das Anwachsen verzögern kann. Darauf weist auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hin, als sie eine der neuen Therapien für diese Art der Transplantation vorstellte.

Die Zeit zählt vor allem bei den Neutrophilen, den weissen Blutkörperchen, die den Körper vor Bakterien und Pilzen schützen. Solange sie nicht wieder ausreichend vorhanden sind, ist das Infektionsrisiko erhöht. Mit einer Standardeinheit dauert das meist rund drei Wochen: In der Studie, die zur Zulassung von Omidubicel führte und auf die wir weiter unten eingehen, lag der Median bei 22 Tagen.

Um die Zelldosis zu erhöhen, transplantieren viele Zentren vor allem bei Erwachsenen zwei Einheiten statt einer. Diese Strategie ist verbreitet, setzt aber voraus, dass zwei passende Einheiten gefunden werden.

Wie die Forschung die Erholung beschleunigen will

Um die Wartezeit nach einer Nabelschnurblut-Transplantation zu verkürzen, hat die Forschung in den letzten Jahren zwei Wege eingeschlagen: die Zellen der Einheit im Labor zu vermehren oder sie mit einer vorübergehenden Unterstützung für die ersten Wochen zu ergänzen.

Zellen im Labor vermehren: die bereits zugelassenen Produkte

Der erste Weg ist die Expansion von Nabelschnurblut: Die Zellen der Einheit werden vor der Infusion im Labor kultiviert und vermehrt. Zwei Produkte, die auf diesem Prinzip beruhen, sind bereits zugelassen.

Omidubicel, im Handel als Omisirge, wurde im April 2023 von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassen, und zwar für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit Blutkrebs, bei denen eine Nabelschnurblut-Transplantation geplant ist. In der randomisierten Studie mit 125 Teilnehmenden erholten sich die Neutrophilen nach 12 statt nach 22 Tagen (Medianwerte). Relevante bakterielle oder Pilzinfektionen in den ersten 100 Tagen gingen von 60 auf 39 Prozent zurück.

In der Europäischen Union erteilte die Europäische Kommission im August 2025 eine bedingte Zulassung für Zemcelpro. Sie gilt für Erwachsene mit Blutkrebs, die eine Transplantation benötigen und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind. «Bedingt» heisst, dass die Datenlage noch begrenzt ist: Das Unternehmen muss weitere Ergebnisse vorlegen, darunter jene einer randomisierten Studie.

Der Weg einer Zelltherapie vom Labor zu den Patientinnen und Patienten folgt klaren Regeln, wie wir in unserem Beitrag über die Anforderungen an moderne Zelltherapien erklärt haben.

Dilanubicel: eine «Brücke» aus mehreren Spenden

Der zweite Weg ist ein anderer: Dilanubicel vermehrt nicht die Zellen der Einheit, die für die Patientin oder den Patienten bestimmt ist, sondern unterstützt sie vorübergehend.

Für das Produkt werden Blutvorläuferzellen aus sechs bis acht gespendeten Nabelschnurblut-Einheiten zusammengeführt und anschliessend im Labor vermehrt. Es wird tiefgefroren gelagert, ist sofort einsatzbereit und erfordert keine HLA-Übereinstimmung.

Diese Zellen wachsen nicht dauerhaft an. Sie bilden einige Tage lang weisse Blutkörperchen, mit einem Höhepunkt um den siebten Tag, und verschwinden bis zum vierzehnten Tag. In dieser Zeit kann die Haupteinheit anwachsen und das Immunsystem neu aufbauen.

«Es ist das erste Mal, dass Transplantationspatienten Zellen erhalten, die praktisch von neun verschiedenen Menschen stammen», sagte Filippo Milano, Erstautor der Studie, die am Fred Hutch Cancer Center in Seattle durchgeführt wurde.

Die Dilanubicel-Studie im Überblick

Wer teilgenommen hat

Es handelt sich um eine Phase-2-Studie, die in einem einzigen Zentrum und ohne randomisierte Kontrollgruppe durchgeführt wurde. Teilgenommen haben 28 Patientinnen und Patienten im Alter von 10 bis 63 Jahren mit Leukämie oder myelodysplastischen Syndromen, für die keine vollständig passende Spende verfügbar war.

Alle erhielten eine einzelne Einheit Nabelschnurblut und wenige Stunden später eine Dosis Dilanubicel. Die Studie ist auf ClinicalTrials.gov unter der Nummer NCT03399773 registriert.

Was die Forschenden beobachtet haben

• Es erfolgte bei allen Teilnehmenden: Die Neutrophilen erholten sich nach 18 Tagen, die Blutplättchen nach 31 Tagen (Medianwerte).
• Frühe Unterstützung. Die Dilanubicel-Zellen unterstützten in der ersten Woche die Bildung weisser Blutkörperchen und verschwanden dann wie erwartet.
• Die Graft-versus-Host-Erkrankung ist die Komplikation, bei der Spenderzellen gegen das Gewebe der Empfängerin oder des Empfängers reagieren. Etwa drei von vier Teilnehmenden hatten eine leichte akute Form; niemand entwickelte eine schwere Form, weder akut noch chronisch.
• Überleben. Nach einer medianen Nachbeobachtung von 1,4 Jahren waren 27 von 28 Teilnehmenden am Leben und krankheitsfrei. Eine Person starb aus anderen Gründen als einem Rückfall; eine weitere hatte einen Rückfall, wurde behandelt und ist wieder in Remission.

Die Forschenden verglichen diese Ergebnisse mit jenen von Personen, die früher nur Nabelschnurblut erhalten hatten. Im Vergleich dazu erholte sich das Blut mit Dilanubicel schneller, und schwere GvHD trat seltener auf: In der Vergleichsgruppe hatten 26 Prozent eine hochgradige GvHD und 21 Prozent eine chronische GvHD entwickelt.

Wie die Ergebnisse einzuordnen sind

Die Daten sind ermutigend, aber mit Vorsicht zu lesen:

• die Stichprobe ist klein, 28 Personen, und die Studie fand in einem einzigen Zentrum statt;
• der Vergleich erfolgt mit früher behandelten Personen, nicht mit einer randomisierten Gruppe: Unterschiede können auch auf andere Faktoren zurückgehen, etwa auf Veränderungen in der Behandlung über die Jahre;
• Dilanubicel ist ein experimentelles Produkt und weder von der FDA noch von einer anderen Behörde zugelassen;
• das Produkt stellte das Unternehmen zur Verfügung, das es entwickelt, Deverra Therapeutics, und einige Autorinnen und Autoren haben Verbindungen zum Unternehmen offengelegt.

Auch der Wirkmechanismus ist noch nicht ganz geklärt. Die Autorinnen und Autoren vermuten, dass Dilanubicel ein günstiges Immunumfeld schafft, indem es die T-Zellen der transplantierten Einheit kurzzeitig aktiviert. Um die Ergebnisse zu bestätigen und die Wirkungsweise zu verstehen, braucht es grössere Studien.

Was das für werdende Eltern bedeutet

Die Dilanubicel-Studie betrifft Menschen mit Blutkrebs, die gespendetes Nabelschnurblut erhalten haben. Die Botschaft gilt aber für alle: Die Forschung findet Wege, aus jeder gewonnenen Einheit mehr herauszuholen. Das ist auch eine gute Gelegenheit, die Möglichkeiten rund um die Geburt zu klären.

Öffentliche Spende, private oder hybride Einlagerung

Es gibt drei Wege mit unterschiedlichen Zielen:

• Öffentliche Spende. Das Nabelschnurblut wird einer öffentlichen Bank gespendet und im Schweizer Register für Blutstammzellspenden erfasst. Von dort steht es allen passenden Patientinnen und Patienten zur Verfügung, in der Schweiz und weltweit. Die Spende ist kostenlos, und die Familie behält keine exklusiven Rechte an den Zellen. Die Spitäler, die Nabelschnurblut für die Spende entnehmen, sind auf der Website von Swiss Blood Stem Cells aufgeführt.
• Private Einlagerung. Die Familie vertraut das Nabelschnurblut per Vertrag einer privaten Biobank an. Die Probe steht ihr exklusiv zur Verfügung, und sie entscheidet selbst über die Verwendung: für das Kind selbst oder für ein passendes Familienmitglied, etwa einen Bruder oder eine Schwester. In der Schweiz ist diese Tätigkeit durch das Transplantationsgesetz geregelt und wird von Swissmedic und dem Bundesamt für Gesundheit (BAG) beaufsichtigt.
• Hybride Einlagerung. Dabei handelt es sich um ein Pilotprojekt, das 2020 vom Inselspital Bern zusammen mit Blutspende SRK Schweiz und SSCB lanciert wurde. Die Probe bleibt bei der Familie, ist aber auch im öffentlichen Register eingetragen: Benötigt eine passende Patientin oder ein passender Patient sie, können die Eltern entscheiden, sie freizugeben. Mehr dazu erfahren Sie auf unserer Seite zum hybriden Einlagerungsmodell.

Diese Wege dienen unterschiedlichen Zielen, und keiner davon ist verpflichtend. Am besten entscheiden Sie gut informiert und frühzeitig in der Schwangerschaft, im Gespräch mit Ihrer Gynäkologin, Ihrem Gynäkologen oder Ihrer Hebamme.

Warum Entnahme und Einlagerung den Unterschied machen

Unabhängig von der Wahl hängt der Nutzen einer Einheit stark davon ab, wie viele Zellen sie enthält und wie sorgfältig sie verarbeitet wurde. Genau hier setzt auch die Forschung an: Mehr lebensfähige Blutstammzellen bedeuten in der Regel ein schnelleres Anwachsen.

Deshalb zählen die Qualität der Entnahme bei der Geburt, ein rascher Transport sowie die Verarbeitung im Labor und die Kryokonservierung. Das sind die Schritte, an denen eine Biobank jeden Tag arbeitet. SSCB ist seit 2005 als Biobank tätig, arbeitet nach GMP-Standards und ist FACT-NetCord-akkreditiert, eine der wichtigsten internationalen Referenzen für Nabelschnurblutbanken.

Das Wichtigste in Kürze

• Die Nabelschnurblut-Transplantation ist eine etablierte Behandlung bei einigen schweren Bluterkrankungen, besonders wenn keine passende erwachsene Spende verfügbar ist.
• Ihre wichtigste Grenze ist die geringe Zellzahl, die das Anwachsen verlangsamen und die Phase mit erhöhtem Infektionsrisiko verlängern kann.
• Zwei Produkte, die Zellen im Labor vermehren, sind bereits zugelassen: Omisirge in den USA und Zemcelpro, mit bedingter Zulassung, in der Europäischen Union.
• Dilanubicel ist noch experimentell: In einer Phase-2-Studie mit 28 Teilnehmenden zeigte es ein gutes Sicherheitsprofil und ermutigende Ergebnisse, die grössere Studien bestätigen müssen.
• Öffentliche Spende, private Einlagerung und hybride Einlagerung erfüllen unterschiedliche Bedürfnisse, und keine davon ist verpflichtend.

Mehr erfahren

Die Forschung zum Nabelschnurblut kommt Schritt für Schritt voran, und die Dilanubicel-Studie ist ein gutes Beispiel dafür: ein vielversprechendes Ergebnis, das nun bestätigt werden muss.

Weitere Beiträge finden Sie auf unserem Blog, zum Beispiel «Wie können Sie die Gesundheit Ihres Kindes schützen?». Bei konkreten Fragen hilft Ihnen unser Team gerne weiter.

Quellen

1. Milano F, Dahlberg A, Pedersen J, et al. Safety and Clinical Outcomes of Pooled Donor, Nonengrafting Expanded Progenitor Cells in Single-Unit Cord Blood Transplantation. J Clin Oncol. 2026. doi:10.1200/JCO-25-02510
2. Fred Hutch Cancer Center. Umbilical cord blood transplant with pooled stem cell product shows 96% survival and no graft-versus-host-disease in leukemia patients. Medienmitteilung, 27. April 2026.
3. Fred Hutch Cancer Center. New cell products can improve cord blood transplant outcomes. Science Spotlight, Juni 2026.
4. Milano F, Dahlberg A, Roberts LC, et al. Dilanubicel, a Non-HLA-Matched Pooled Universal Product, Transforming Single Cord Blood Transplantation Success Rates. Abstract, 66. ASH-Jahrestagung, 2024.
5. ClinicalTrials.gov. NCT03399773: Infusion of Expanded Cord Blood Cells in Addition to Single Cord Blood Transplant in Treating Patients With Acute Leukemia, Chronic Myeloid Leukemia, or Myelodysplastic Syndromes