Terapia con cellule staminali da gelatina di Wharton per l’autismo: una case history promettente

L’autismo, o disturbo dello spettro autistico (ASD), è una condizione neuroevolutiva complessa che può influenzare in modi diversi la comunicazione, le capacità sociali e il comportamento. Negli ultimi anni, la ricerca ha messo in evidenza il ruolo dell’infiammazione del sistema nervoso e delle alterazioni del sistema immunitario nello sviluppo di questa condizione.

Tra le nuove strategie di trattamento allo studio, la terapia con cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSCs) — un tessuto del cordone ombelicale ricco di cellule con proprietà rigenerative e antinfiammatorie — sta attirando particolare interesse.

La case history

Un gruppo di ricercatori turchi (Kabataş et al., World Journal of Methodology, 2025) ha descritto la case history di una bambina di 4 anni con diagnosi di ASD, trattata con un protocollo combinato di:

  • trapianto di cellule staminali WJ-MSCs, somministrate sia per via intratecale (direttamente nel liquido cerebrospinale) che endovenosa;
    programma di neuro-riabilitazione intensiva.
  • Le cellule, preparate in un laboratorio certificato secondo standard GMP, provenivano da donatori sani e sono state sottoposte a rigorosi controlli di qualità per garantirne sicurezza e purezza.

Risultati

Il trattamento è stato somministrato in sei sessioni, senza riscontrare effetti collaterali gravi nei due anni di follow-up. I miglioramenti sono stati valutati con scale standardizzate:Childhood Autism Rating Scale (CARS): punteggio ridotto da 37 a 31 (indicando un miglioramento dei sintomi);
Denver II Developmental Screening Test: progressi significativi in linguaggio, abilità motorie grossolane e capacità sociali.
I miglioramenti più evidenti sono stati osservati nella comunicazione verbale e nelle capacità motorie, due aree spesso compromesse nei bambini con ASD.

Perché le cellule della gelatina di Wharton

Le WJ-MSCs hanno caratteristiche particolarmente favorevoli:sono ben tollerate dal sistema immunitario, riducendo il rischio di rigetto;
possiedono spiccate proprietà antinfiammatorie e neuroprotettive;
sono più facili da espandere in laboratorio rispetto alle cellule staminali da midollo osseo.

Conclusioni

Questa case history suggerisce che il trapianto di cellule staminali da gelatina di Wharton, associato a un percorso riabilitativo, possa rappresentare un approccio sicuro e potenzialmente efficace per alcuni bambini con autismo. Tuttavia, trattandosi di una case history singola, sarà importante proseguire la ricerca con studi più ampi e controllati, così da confermare e consolidare questi risultati promettenti e definire protocolli di trattamento condivisi.

Fonte:
Kabataş S, Civelek E, Savrunlu EC, Karaaslan U, Yıldız Ö, Karaöz E. Advances in the treatment of autism spectrum disorder: Wharton jelly mesenchymal stem cell transplantation. World J Methodol. 2025 Mar 20;15(1):95857. doi: 10.5662/wjm.v15.i1.95857.

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